Генная терапия эффективна в борьбе с ВИЧ-инфекциями, пришли к выводу американские ученые в своем новом исследовании.

Группа специалистов из Университета Пенсильвании, колледжа Альберта Эйнштейна и Университета Ричмонда модифицировали гены в клетках крови ВИЧ-инфицированных людей.

“Генетические изменения - безопасный и эффективный подход. В дальнейшем не будет необходимости постоянно принимать лекарства, которые содержат вирус, однако лишь останавливают размножение вируса, но не искореняют его”, - комментирует доктор Карл Джун (Carl June) из Университета Пенсильвании, ведущий автор работы.

Известно, что в основном ВИЧ заражает клетки крови через поверхностный белок CCR5. ВИЧ использует нормальные копии этого гена, чтобы добраться до клеток иммунной системы человека. В других исследованиях ученые выяснили, что люди, которые унаследовали редкую мутацию CCR-delta-32 от обоих родителей, не могут заразиться ВИЧ даже после интенсивного контакта с вирусом.

При мутации CCR-delta-32 в лимфоцитах не синтезируется белок CCR5, который «растет» на поверхности обычных лимфоцитов и служит пропуском для вирусов внутрь клетки.

Компания Sangamo BioSciences разработала технологию молекулярных ножниц или ZFN-технологию – «нуклеазу цинковых пальцев». Ученые смогли воспроизвести в клетках мутацию CCR-delta-32 с помощью фермента ZFN, который разрезает цепочку ДНК в определенных местах.

В исследовании приняли участие двенадцать человек с ВИЧ. Ученые отфильтровали кровь, выделив из нее некоторые клетки, смоделировали Т-лимфоциты, обладающие естественной устойчивостью к ВИЧ, затем перелили генно-инженерные клетки пациентам, чтобы они постоянно находились в организме.

В результате шесть человек из двенадцати прекратили принимать свои обычные антивирусные лекарства. У большинства в итоге уровень вируса в крови поднялся, а уровень лимфоцитов снизился - другими словами - болезнь прогрессировала. Однако уровень генно-модифицированных клеток снизился существенно меньше, чем уровень обычных, не обработанных клеток.

“Полученные данные свидетельствую, что новая технология работает – защищает клетки от вируса. Как оказалось, половина обработанных клеток сохранялась даже через 48 недель”, - отмечает доктор Джун.

Ученые планируют продолжить исследование и выяснить, каким образом можно увеличить соотношение мутантных клеток к обычным и сохранить мутантные клетки в организме как можно дольше.